Un ensayo investiga por primera vez cómo combatir el lupus del riñón con terapia génica y CAR-T

• El lupus es una enfermedad crónica del sistema inmunitario que ataca múltiples órganos, fundamentalmente en mujeres jóvenes, y una de cuyas consecuencias graves es la nefritis lúpica refractaria, una inflamación progresiva de los riñones resistente al tratamiento que progresa a insuficiencia renal que necesite diálisis o trasplante, acortando la vida de quien la sufre
• El objetivo del proyecto es emplear terapia génica junto con células CAR-T, un tipo de terapia inmunológica que utiliza células T del propio paciente modificadas genéticamente en un laboratorio, para combatir de manera dirigida y precisa esta patología

El lupus es una enfermedad crónica que afecta al sistema inmunitario que ataca múltiples órganos, fundamentalmente en mujeres jóvenes. El lupus empeora la calidad de vida por síntomas como el cansancio, la pérdida de peso o el dolor en las articulaciones. En la actualidad, se trata con antiinflamatorios, corticoides o inmunodepresores.

Una consecuencia grave es la nefritis lúpica refractaria, una inflamación de los riñones progresiva y resistente al tratamiento convencional que puede provocar insuficiencia renal que necesite diálisis o trasplante. Para combatir esta afección, el Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD) lidera, junto con la Clínica Universidad de Navarra (CUN), un proyecto del Instituto de Investigación Sanitaria de Navarra (IdiSNA) cuyo propósito es encontrar una línea segura y eficaz de tratamiento para esta grave enfermedad. "No podemos dejar de enfatizar la relevancia de este avance terapéutico, ya que una mujer joven en diálisis tiene una reducción de la esperanza de vida de 44 años, que mejora a 22 años si se trasplante el riñón", señala el Dr. Alberto Ortiz, jefe del Servicio de Nefrología de la Fundación Jiménez Díaz e investigador del proyecto.

El objetivo es emplear terapia génica junto con células CAR-T, un tipo de terapia inmunológica que utiliza células T del propio paciente modificadas genéticamente en un laboratorio. El Dr. José María Mora, especialista en Nefrología de la CUN e investigador principal del proyecto, explica que "con este tratamiento buscamos potenciar estas células modificadas para combatir de manera personalizada y precisa dicha entidad. Esto permitirá ofrecer una nueva perspectiva en el tratamiento de la enfermedad".

Los investigadores participantes, que pertenecen a más de 40 hospitales de España y Latinoamérica y entre los que también figura el Dr. Jorge Rojas Rivera, especialista del citado Servicio de Nefrología del hospital madrileño, referente en nefritis lúpica y uno de sus principales impulsores, han creado un consorcio llamado CART-NEL, que funciona de manera independiente a la industria farmacéutica y que busca impulsar terapias innovadoras desarrolladas en los laboratorios nacionales. "Este abordaje va a posibilitar un menor coste en el desarrollo de los tratamientos y un mayor acceso de los pacientes", asegura el Dr. Mora.

El equipo de investigadores está formado por médicos de diferentes especialidades, como Nefrología, Reumatología, Medicina Interna, Hematología y Biología, e incluye la participación conjunta de tres redes de investigación nacional (RICORS 2040-Kidney Disease, Red de Enfermedades Inflamatorias y RICORS TERAV para Terapias Avanzadas). Está previsto que el proyecto, que cuenta con una financiación de más de un millón de euros concedida por el Instituto de Salud Carlos III, se desarrolle durante cuatro años